Morpholino

Morpholino-Oligomere oder kurz Morpholinos sind Nukleinsäure-Analoga, die meist als Werkzeuge in der Molekularbiologie verwendet werden, um einen Knockdown von bestimmten Genen zu erzielen. 2016 erfolgte in den USA die erste klinische Zulassung eines Morpholino-Oligomers (Eteplirsen) für die Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Die synthetischen Moleküle, die durch strukturell veränderte Nukleinsäure-Bausteine synthetisiert werden, werden auch als PMOs (phosphorodiamidate morpholino oligo) bezeichnet.