Risdiplam
Risdiplam (Handelsname Evrysdi, Hersteller Roche) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Der Wirkstoff löst ein alternatives Spleißen der Prä-mRNA des Survival of Motor Neuron 2-(SMN2-)Gens aus, um ein dem SMN1-Genprodukt ähnliches Protein zu bilden.
| Strukturformel | ||||||||||||||||||||||
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| Allgemeines | ||||||||||||||||||||||
| Freiname | Risdiplam | |||||||||||||||||||||
| Andere Namen |
7-(4,7-Diazaspiro[2.5]octan-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-on (IUPAC) | |||||||||||||||||||||
| Summenformel | C22H23N7O | |||||||||||||||||||||
| Kurzbeschreibung |
kristalliner Feststoff | |||||||||||||||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | ||||||||||||||||||||||
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| Arzneistoffangaben | ||||||||||||||||||||||
| ATC-Code |
M09AX10 | |||||||||||||||||||||
| Eigenschaften | ||||||||||||||||||||||
| Molare Masse | 401,46 g·mol−1 | |||||||||||||||||||||
| Aggregatzustand |
fest | |||||||||||||||||||||
| Löslichkeit |
wenig löslich in Chloroform (10 g·l−1) | |||||||||||||||||||||
| Sicherheitshinweise | ||||||||||||||||||||||
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| Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa). | ||||||||||||||||||||||
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